靖因药业自研PCSK9 siRNA药物完成I期临床试验全部受试者入组

2024年3月22日，中国上海和美国圣地亚哥：靖因药业（上海）有限公司（简称“靖因药业”），今日宣布其自主开发的特异性肝靶向PCSK9小核酸药物SRSD101注射液I期临床研究已顺利完成全部受试者入组给药，安全性、耐受性良好，暂无不良事件。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的单剂量递增的临床研究，旨在评价SRSD101的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。

靖因药业首席执行官冀群升博士表示：“该产品从获得CDE临床批件到完成I期全部受试者的入组给药，用了3个来月的时间，彰显了‘靖因速度’。衷心感谢SRSD101的受试者信任和临床中心团队的鼎立支持，感谢靖因团队以及外部团队的精诚共合作！我们将再接再厉，加速推进这款长效降脂产品的开发，早日惠及患者。”

关于心血管疾病

心血管疾病（CVD）是人类健康的主要杀手，每年约1700多万人死于心血管疾病^[1]。低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高是心血管疾病发展的主要危险因素。LDL-C每改变1 mmol/L (38.7 mg/dL)，心血管疾病的相对风险增加20%以上 ^[2]。

虽然它汀类药物是降低LDL-C和急性动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）一级和二级预防的基石。但由于它汀类药物的不耐受和医从性差等原因，造成目前~50%的患者LDL-C不达标^[3,4]。

关于SRSD101注射液

SRSD101注射液是一款靖因药业自主研发的双链小干扰核酸（siRNA）药物。特异性肝靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的mRNA, 阻断PCSK9的蛋白合成, 从而增强肝细胞摄取LDL-C能力来实现降血脂的作用。临床前试验数据显示，SRSD101兼具强效持久降脂疗效和良好的安全性，有望成为新一代的降血脂产品。

关于靖因药业

靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家创新生物技术公司，以人类健康福祉为使命，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管疾病领域的开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。

成立于2021年，由国际卓越的管理团队和全球知名的医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位，汇聚中美两地在小核酸新药治疗领域的人才和资源的优势，建立了以美国为源头创新研发中心，中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具有同类首创和同类最佳潜力的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计融资近1亿美元。了解更多信息，请访问靖因药业官网www.siriusrna.com

Reference:

1. Cardiovascular diseases (CVDs) - World Health Organization (WHO).

https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/cardiovascular-diseases-%28cvds%29.

2. Sabatine, Marc S., et al. Efficacy and Safety of Further Lowering of Low-Density Lipoprotein Cholesterol in Patients Starting With Very Low Levels: A Meta-analysis. JAMA Cardiol. 2018 Sep 1;3(9):823-828.

3. Mann DM, Woodward M, Muntner P, Falzon L, and Kronish I. Mann Predictors of Nonadherence to Statins: A Systematic Review and Meta-Analysis. Ann Pharmacother. 2010;44:1410-21.

4. Poluzzi, E., Strahinja, P., Lanzoni, M. et al. Adherence to statin therapy and patients’ cardiovascular risk: a pharmacoepidemiological study in Italy. Eur J Clin Pharmacol 64, 425–432 (2008).