靖因药业第三款siRNA疗法临床试验申请获美国FDA批准

2025年4月9日，圣地亚哥和上海——靖因药业今日宣布，美国药品监督管理局（FDA）已批准其新药SRSD216的临床试验申请（IND），允许开展临床试验。这一重要里程碑标志着靖因药业在解决全球动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者未满足的医疗需求方面又迈出了关键一步。值得注意的是，该产品的中国I期临床试验已于4月8日完成了首例受试者的给药。

大量遗传学和流行病学研究已表明，脂蛋白(a)水平的升高与动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）之间存在密切联系。SRSD216在临床前研究中展现了显著且持久的药效动力学作用以及良好的安全性特征，表明这款新型siRNA疗法在预防ASCVD方面极具前景。

靖因药业首席科学官Curt Bradshaw博士表示：“SRSD216是基于我们自主创新技术平台开发的siRNA疗法，具有每半年或更长时间的给药间隔优势，更适用于慢性疾病的管理和预防。自公司2021年成立以来，SRSD216作为第三款成功进入临床开发阶段的产品，有力验证了我们平台在先进siRNA疗法发现和开发方面的强大实力，展现出持续创新的巨大潜力。“

首席执行官冀群升博士补充道：“我们正积极推进SRSD216的全球化研发进程。在美国开展的I期临床试验，不仅是SRSD216全球开发的关键环节，更是靖因药业布局心血管代谢疾病先进疗法整体战略的重要部分。目前，该产品的I期临床试验已率先在中国启动，从获批到完成首批受试者的给药仅用了不到三周。衷心感谢临床中心团队、靖因团队和外部合作者的支持与合作。“

关于ASCVD与高脂蛋白(a)血症

动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球最常见的死亡原因。血脂异常被认为是 ASCVD 发展的关键因素。尽管低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）一直被视为主要的血脂指标和ASCVD的干预目标，但众多研究表明，脂蛋白(a) [Lp(a)] 是ASCVD的独立危险因素，且不受年龄、饮食或运动的影响。目前用于降脂的药物对Lp(a)的降低作用有限。因此，临床上对直接靶向Lp(a)的药物有着巨大的未满足需求。

关于SRSD216注射液

SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月，未观察到任何有意义的安全事件。

关于靖因药业

靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为使命，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管代谢疾病领域的全球开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。公司目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107和用于治疗血脂异常的SRSD101。

成立于2021年，由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位，汇聚中美两地在小核酸疗法领域的人才和资源的优势，建立了以美国为源头创新中心和以中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计获得奥博资本、泓元资本、汉康资本和康禧投资的近1亿美元融资。有关研究和靖因药业正在进行的临床试验的更多信息，请访问公司官网。